大动物实验-动物试验中心-临床前研究「江苏美凤力医疗科技有限公司」


TEL:17312606166(魏經理)

VR圖標白色 VR圖標黑色
X

美鳳力臨床前大動物實驗中心

與我們取得聯系

    17312606166

【中國日報】中國科學家發現最小的RNA介導基因編輯工具,為基因治療帶來新希望

您的位置:首頁 >> 行業動態 >> 資訊

    中國日報北京6月30日電2023年6月29日,中國科學院動物研究所/北京干細胞與再生醫學研究院王皓毅研究員、項光海博士和中國科學動物研究所張勇研究員團隊合作在NatureBiotechnology雜志在線發表題為EvolutionaryminingandfunctionalcharacterizationofTnpBnucleasesidentifyefficientminiaturegenomeeditors研究論文,報道了關于TnpB基因編輯系統開發的研究進展。

    基因編輯技術(Genomeediting)可謂近些年生命科學領域最重要的發現之一。該技術可實現基因組特定位點的精確修飾,能夠在目標基因位點插入、缺失或替換DNA序列。因此,基因編輯技術迅速成為生物學研究通用的核心技術,方便了科研探索;更重要的是,該技術還可以直接應用于遺傳病的治療、農業、畜牧業育種改造等方面,成為保障人們生命健康和改善生活質量的重要工具。

    基因編輯工具最核心的關鍵是一個可以人為設計使其定位到基因組上特定目標位點的蛋白,然后這個蛋白可以通過不同的效應模塊(如核酸酶用來剪切DNA,脫氨酶用來實現單堿基改變,逆轉錄酶是用來實現小片段DNA的插入等)來實現在目標基因位點的特定DNA序列改變。

    當前,最常用的CRISPR-Cas基因編輯系統Cas9和Cas12已經較為成熟;在這些系統中,Cas蛋白在特定非編碼RNA的引導下識別基因組中的目標位點,進而發揮核酸酶靶向剪切DNA的功能。然而,這些Cas蛋白大都超過1000個氨基酸,超出了基因治療遞送常用載體AAV(Adeno-associatedvirus)的承載能力,使得遞送它們進入目的細胞變得很困難。Cas蛋白通過融合脫氨酶或擬轉錄酶可以成為更為精確的堿基編輯和引導編輯工具,但融合蛋白尺寸更大,其有效表達和遞送更為困難。最新研究進展發現Cas12核酸酶的祖先TnpB蛋白尺寸更小,且同樣能在非編碼RNA(omegaRNA或reRNA)引導下切割DNA,具有和CRISPR-Cas系統相似的工作機制。因此,TnpB有望被開發為新的微型基因編輯工具,解決實際應用中因蛋白過大而遞送困難的問題。不僅如此,TnpB在目前已知的基因組存在中存在超過百萬份拷貝,是一個尚未被開發的巨大寶庫。篩選具有靶向編輯活性的TnpB蛋白,無疑將推進基因編輯工具的改良和應用。

    中國科學家們的這項研究創新性地發現TnpB系統中的關鍵元件和信息,TnpB蛋白、reRNA和TAM(分別相當于CRISPR-Cas系統的Cas9蛋白、gRNA和PAM),可以通過生物信息分析從基因組序列中直接預測獲得,從而實現了基因組中完整基因編輯系統的精確識別。該工作隨后對reRNA骨架以及影響TnpB編輯器活性的多方面因素進行了全面分析,建立了適用于TnpB編輯器的大規模注釋預測和篩選體系。基于該體系,該研究進一步從原核基因組中挖掘到了迄今發現的最小的RNA介導的基因編輯工具ISAam1(369個氨基酸)和ISYmu1(382個氨基酸)。其極小的蛋白尺寸不僅能夠適配不同的遞送平臺,而且在與脫氨酶、逆轉錄酶等衍生功能模塊融合后仍然較小,可以利用AAV遞送。這將有力推動在體基因治療的發展,有望為基因缺陷導致的疾病,如TTR相關淀粉樣變性病、β地中海貧血及較常見的高膽固醇病等提供更為有效的治療新方案。

    另外值得一提的是,本研究發現的新型基因編輯工具已申請國際專利,有助于我國發展基于基因編輯底層工具的相關產業。更為重要的是,本研究為未來針對基因組數據中數以百萬計的TnpB位點的高通量挖掘提供了高效通用的平臺,后續基于這一平臺的進一步挖掘將發現更多、更好的基因編輯工具,服務于全人類的健康與生活。

    (來源:中國日報2023年6月30日責任編輯:高琳琳)


上一篇:【光明日報等】“一帶一路”地區昆蟲多樣性格局評估與智能監測體系關鍵技術培訓班開幕 下一篇:【中國科學報等】中外科學家建立食蟹猴胚胎3D長時程體外培養模型 揭示靈長類早期神經胚發育特征

相關閱讀 更多>>

猜您喜歡更多>>

動物試驗

臨床培訓

檢驗及病理

臨床試驗

產品注冊

 

新聞動態

{pboot:sort scode=24,25,26,27,28,29} [sort:nam 主站蜘蛛池模板: 徐州护栏,围栏,锌铁丝网围栏安全设施专家徐州铜山区威峰金属护栏厂 | 商易网-b2b电子商务平台网站大全免费B2B发布供求信息网站 | 涂料分散剂_水墨分散剂-厚洹化学水性色浆助剂厂家 | 找标牌网-数字标牌,广告牌,标识标牌行业门户网站 | 江西佛像厂 江西法器厂 江西抚州东乡江弘法器有限公司 东乡江弘法器厂 佛像厂 法器厂 | 热泵烘干机_食品烘干机_水果烘干机_蔬菜烘干机_河南蓝天机械制造有限公司 | 兰舍硅藻泥 -- 深圳硅藻泥|深圳兰舍硅藻泥|深圳硅藻泥品牌|深圳硅藻泥价格|深圳硅藻泥厂家|深圳硅藻泥施工| | 汽油发电机,柴油发电机,小型汽油发电机,小型柴油发电机,家用发电机生产厂家——上海东明动力设备有限公司 | 化妆粉扑厂家【秀兰】一线品牌资格供应商_海绵粉扑批发_气垫粉扑价格_广州秀兰生物科技有限公司 化工招聘网 化工人才网|化工英才网-化工企业招聘首选网站 | 液体粉末包装机_颗粒粉剂自动包装机-上海巧慈自动化设备有限公司 | 徐州护栏,围栏,锌铁丝网围栏安全设施专家徐州铜山区威峰金属护栏厂 | 首页|广东蒙泰高新纤维股份有限公司|丙纶细旦丝|丙纶异形丝|丙纶FDY网络丝 - 广东蒙泰高新纤维股份有限公司 | 润滑油展会 沈阳 南京 润滑油 展会 西安 润滑脂 中国国际润滑油 全国润滑油 汽配_中国国际润滑油、脂、养护用品及技术设备展览会 | 精细筛-振动筛-滚筒筛-摇摆筛-平面回转筛-筛分机械设备-新乡德科筛分机械公司 | 南京仁康体检--南京仁康门诊部有限公司 | 千斤顶-超薄电动千斤顶-电动液压千斤顶-液压螺母扳手-泰州杰克液压机械制造有限公司 | 上海消防器材|水雾喷头|水幕喷头|螺旋喷头|雾化喷头|泡沫喷头 - 上海舜丹消防设备有限公司 | 医院,小型生活污水处理设备-山东明基环保设备有限公司 | 水暖空调厂家|山东水暖空调厂家|泰安燃气壁挂炉-泰安市鸿雁科贸有限公司 | 申江储气罐厂家,储气罐批发价格,储气罐规格-上海申江压力容器有限公司(厂) | 首创十载—广州专业美博会展览设计公司_美博会展台搭建工厂 | 内蒙古碧云食品有限公司 | 自动隔油提升设备,消防稳压一体设备,苏州不锈钢消防水箱,污水提升设备厂家,无负压变频供水设备厂家-苏州脉泉供水设备有限公司 | 太原万通汽车学校[官网]-太原好的汽修培训学校,学新能源汽车技术,学汽修,学汽车检测与维修技术 | 印刷公司,北京印刷厂,宣传画册手册印刷厂-和智印彩页设计 | 快速卷帘门-电动卷帘门-快速堆积门-快速门厂家-任丘市康速机电设备有限公司 | 智能仓储货架厂家 - 汇峰仓储| 上海钧尚电器有限公司 - Faulhaber电机 AMETEK pittman电机 AMETEK ROTRON军用航空风机 Exlar电动缸 MAE电机 MCG电机 CP电动工具 马头工具 AMCI驱动器 直流电机 减速箱 直流伺服电机,无刷电机,直线电机 直流防爆电机 防爆电机 汽车助力转向电机 EPS电机 faulhaber motor faulhaber gearbox NANOTEC电机 ELWOOD电机 PHYTRON电机 EXLAR伺服电动缸 高力矩、高性能直流电机,音圈电机,风机,直流风机,航空风机 | 济宁搬家公司_曲阜搬家_济宁金顺搬家电话 | 江门市东信科技 - 江门小程序开发,江门网站制作,江门软件开发,江门app开发 | 山东健泽医疗科技有限公司-官网_深呼吸训练器_肋骨固定板_放疗定位膜耗材生产厂家招商 | 消防安装_消防安装施工_消防施工_北京消防安装公司-亿杰(北京)消防工程有限公司 | 上海家博会_2025上海家博会时间表_5月31-6月2日_上海家博会门票_免费领取入口 | 涂塑复合钢管,大口径涂塑钢管,内外涂塑钢管厂家-沧州友诚管业有限公司 | 山东恒泰矿业设备有限公司_跑车防护装置,矿用电机车,防爆无轨胶轮车,耙斗装岩机 | 指挥调度|调度系统|应急指挥调度|应急指挥|可视化调度|多媒体指挥调度|融合通信|综合调度|应急指挥系统|IP调度系统-北京瑞光极远数码科技有限公司 | 新房_二手房_别墅_全包装修-天美艺装饰【官网】-深圳装修公司 | 混凝土修补-清水混凝土保护剂-仿清水混凝土-混凝土装修-混凝土色差处理-混凝土色差修复剂-德州唐荣建筑装饰工程有限公司 | 喜来顺财经-专注于财经领域的综合性网站 | 全国重点实验室--人民网| 济南货架|济南仓储货架|济南仓库货架|山东蕴达金属制品有限公司 济南海纳特科技有限公司 |