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　　CRISPR療法首次實(shí)現(xiàn)直接植入人的眼部。圖片來源：Prof. P. Motta/Dept. of Anatomy/University La Sapienza of Rome/SPL

　　據(jù)《自然》報道，近日，一位由基因突變導(dǎo)致的遺傳性失明患者，成為第一例直接接受CRISPR-Cas9基因編輯療法治療的人。

　　此次治療是CRISPR-Cas9基因療法首次臨床試驗(yàn)治療Leber氏先天性黑蒙癥10型(LCA10)。這種疾病也是導(dǎo)致兒童先天性失明的主要原因，目前尚無治療方法。

　　CRISPR-Cas9技術(shù)，因其多功能性和易于設(shè)計而廣受歡迎，此次的BRILLIANCE試驗(yàn)是首次將其直接應(yīng)用于人體內(nèi)，用于刪除作用于LCA10的基因CEP290中的突變，重新激活細(xì)胞，從而使視力得到改善。該試驗(yàn)具有里程碑式的意義。

　　此前的治療試驗(yàn)中，研究人員是通過從患者體內(nèi)移除細(xì)胞基因組，在體外利用CRISPR-Cas9進(jìn)行編輯，再將編輯好的細(xì)胞移回患者體內(nèi)的。而在此次最新試驗(yàn)中，CRISPR-Cas9基因編輯系統(tǒng)的組成部分是被編碼在病毒基因組內(nèi)，然后直接注入患者眼睛的感光細(xì)胞附近。

　　這項名為BRILLIANCE的最新試驗(yàn)，是由美國俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)遺傳性視網(wǎng)膜疾病專家Mark Pennesi，與美國Editas Medicine公司和愛爾蘭都柏林的Allergan制藥公司合作開展的。“這是一個令人激動的時刻。”Pennesi說。

　　事實(shí)上，這并非研究人員首次嘗試在人體內(nèi)進(jìn)行基因編輯。此前，曾有一種被稱為鋅指核酸酶技術(shù)的古老基因編輯系統(tǒng)，已經(jīng)被直接應(yīng)用到人體臨床試驗(yàn)以治療一種叫做亨特綜合征的代謝疾病。該技術(shù)通過將健康的受影響基因拷貝插入肝細(xì)胞基因組中的特定位置進(jìn)行治療。雖然看起來很安全，但早期的研究結(jié)果表明，該方法可能對緩解亨特綜合征癥狀的作用很小。

　　但這還是讓基因編輯技術(shù)對抗疾病的探索獲得了進(jìn)展，為此后的基因編輯療法打下了基礎(chǔ)。

　　加州大學(xué)伯克利分校基因組編輯專家Fyodor Urnov說，此次CRISPR-Cas9試驗(yàn)，是一次從培養(yǎng)皿內(nèi)治療到人體內(nèi)治療的重大飛躍。當(dāng)然，這其中的“技術(shù)挑戰(zhàn)和固有安全問題也要比以往大得多。”

　　來源：中國科學(xué)報